การตัดต่อยีน CRISPR ใช้รักษาผู้ป่วยเป็นครั้งแรก

นักวิทยาศาสตร์จีนฉีด T-cells ให้กับผู้ป่วยมะเร็งที่ดัดแปลงเพื่อโจมตีเซลล์เนื้องอกสถาบันวิจัยจีโนมมนุษย์แห่งชาติ สถาบันสุขภาพแห่งชาตินับเป็นครั้งแรกที่นักวิจัยที่โรงพยาบาลเวสต์ไชน่าในเมืองเฉิงตู มณฑลเสฉวน ได้ฉีดเซลล์ที่ได้รับการปรับแต่งผ่านเทคนิคการตัดต่อยีน CRISPR-Cas9 ให้กับผู้ป่วย รายงานของ David  Cyranoski จาก  Nature เป็นก้าวแรกสู่ยุคใหม่ของการตัดต่อยีน ซึ่งสัญญาว่าจะปฏิวัติวงการสุขภาพ การเกษตร การอนุรักษ์ และชีววิทยาสาขาอื่นๆ

CRISPR เป็นเทคนิคการแก้ไขยีนที่ได้จากระบบภูมิคุ้ม

กันที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติซึ่งพบในแบคทีเรียหลายชนิด เขียนโดย  Sarah Zhang สำหรับ  Gizmodo สปีชีส์เหล่านี้เก็บ “แกลเลอรีของ Rogue” ของ DNA ของไวรัสไว้ในจีโนมของพวกมัน ดังนั้นพวกมันจึงสามารถจดจำมันได้หากมันบุกรุกเข้าไปในเซลล์ของพวกมัน หากตรวจพบ DNA ของไวรัส แบคทีเรียจะใช้เอนไซม์ที่เกี่ยวข้องกับ CRISPR (หรือที่เรียกว่า Cas) ซึ่งสามารถค้นหา DNA ของไวรัสที่บุกรุกและตัดออกได้อย่างแม่นยำ

นักวิจัยตระหนักว่าถ้าพวกเขาสามารถแสดงโปรตีน Cas ของ DNA เป้าหมายได้ เอ็นไซม์จะตรวจตราจีโนมและตัดรหัสเหล่านั้นออก วิธีการที่แยบยลนี้ทำให้พวกเขาสามารถจี้ระบบเพื่อแก้ไขยีนได้อย่างแม่นยำ แบคทีเรียที่มีเครื่องมือนำพันธุกรรมที่มีประสิทธิภาพมากที่สุดคือ  Streptococcus pyogenesซึ่งเป็นสาเหตุของโรคคออักเสบ ขณะนี้ นักวิทยาศาสตร์กำลังทำงานร่วมกับเทคนิค CRISPR-Cas9 เพื่อทดลองและตัดลำดับของยีนที่ก่อให้เกิดโรคทางพันธุกรรม และล่าสุดยังใช้มันเพื่อฟื้นฟูการมองเห็นบางส่วนในสัตว์ตาบอด

ในแอปพลิเคชันล่าสุดนี้ เนื้องอกวิทยา Lu You จาก Sichuan University

 และทีมของเขาได้แยกชุด T-cells ที่ต่อสู้กับมะเร็งออกจากผู้ป่วยที่เป็นมะเร็งปอดรูปแบบลุกลาม เซลล์ภูมิคุ้มกันเหล่านี้ควรโจมตีเซลล์ที่ผิดปกติเช่นเดียวกับที่พบในเนื้องอกมะเร็ง แต่ก็ไม่ได้ผลเสมอไป เนื้องอกที่เป็นมะเร็งบางชนิด  ใช้ประโยชน์จากตัวรับ PD-1 ของ T-cell ซึ่งปิดการตอบสนองของภูมิคุ้มกัน ดังนั้น นักวิจัยจึงคัดแยกบริเวณของ DNA ที่เข้ารหัสโปรตีน PD-1 โดยใช้ระบบ CRISPR-Cas9 และเพาะเลี้ยง T-cells ที่ได้รับการดัดแปลงเหล่านี้ก่อนที่จะฉีดกลับเข้าไปในผู้ป่วยที่ป่วยอีกครั้ง

ความหวังคือการลบรหัสพันธุกรรมของโปรตีน PD-1 T-cells จะโจมตีมะเร็งโดยไม่ถูกยับยั้ง 

การฉีดครั้งแรกดำเนินไปอย่างราบรื่นและผู้ป่วยจะได้รับโดสที่สอง แต่การรักษาความลับของผู้ป่วยจะจำกัดจำนวนข้อมูลที่นักวิจัยสามารถให้ได้ รายงาน Cyranoski ผู้ป่วยอีก 10 รายจะได้รับการรักษาที่คล้ายคลึงกัน โดยได้รับการฉีดยา 2-4 เข็ม และจากนั้นจะได้รับการตรวจติดตามเป็นเวลา 6 เดือน

คาร์ล จูน ผู้วิจัยการบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันที่มหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนีย กล่าวว่า การศึกษานี้มีแนวโน้มที่จะกระตุ้นการแข่งขันที่ดี “ผมคิดว่าสิ่งนี้จะทำให้เกิด ‘Sputnik 2.0’ ซึ่งเป็นการดวลกันทางชีวการแพทย์ระหว่างจีนและสหรัฐอเมริกา ซึ่งมีความสำคัญเนื่องจากการแข่งขันมักจะปรับปรุงผลิตภัณฑ์ขั้นสุดท้าย” เขากล่าวกับ Cyranoski

Tracy Staedter จากSeekerรายงานว่าปัจจุบันห้องทดลองของ June เป็นห้องทดลองแห่งเดียวในสหรัฐอเมริกาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ให้ใช้เทคนิค CRISPR กับ T-cells สำหรับมนุษย์

Credit : สล็อตเว็บตรง